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”在刘军帅看来,目录出台的“利”显而易见:这将有利于罕见病科学和临床研究、药物研发等。其中,最直接受益的将是孤儿药研发。此前,中国药企较少将孤儿药纳入研发计划,罕见病药物多依赖进口,但只有少数孤儿药同步进入中国。据在云南深山里,布依族姑娘杨希(化名)出现了同样的症状,四肢无力,眼皮都抬不起来,“好像所有的元气和力气被空气抽走了。”去当地医院看病,有的叫她查眼科,有的叫她查心电图,检查结果却一切正常。直到在昆明的三甲医院,杨希被医生告知,她得了罕见病:重症肌无力。罕见病制药企业负责人王晓晖梳理,首批进入目录的121种罕见病中,目前有40多种已有批准上市的治疗